Técnicas de ADN recombinante en la terapia génica

La introducción de genes normales en células con genes defectuosos es hoy en día posible gracias a las técnicas de ADN recombinante. Este se refiere a una molécula de ADN producida artificialmente para ser instalada, total o parcialmente, en una célula receptora con el fin de alterar la información genética original de dicha célula.

Como ejemplo podemos decir que se ha logrado incorporar in vitro el gen que codifica hipoxantina-guanina-fosforribosil transferasa en células de tejido conjuntivo de pacientes con enfermedad de Lesch-Nyhan, carentes de esa enzima.

Dichas células, en cultivo, son así nuevas perspectivas para alteraciones genéticas que no tenían solución hasta ahora.

Se han realizado, con buenos resultados, pruebas clínicas en pacientes con inmunodeficiencia severa combinada a los cuales se les introdujo en gen normal de adenosina desaminada en células de médula ósea.

La transferencia de genes a células somáticas corrige el defecto sólo en el tejido tratado; las células germinales no son modificadas. Si bien eventualmente podría alcanzarse la curación clínica, el individuo sigue transmitiendo la alteración a su descendencia.

La manipulación genética con células germinales humanas plantea riesgos y serios problemas de carácter ético; actualmente no es permitida por los organismos oficiales supervisores de la investigación científica en muchos países.

En animales de laboratorio se realiza frecuentemente la transferencia de genes "foráneos" a pronúcleos de huevos fertilizados. Estos son implantados en el útero de un animal receptor, donde se desarrollan individuos que expresan el gen insertado.

A estos animales se los llama transgénicos.

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