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Gen podría combatir el trastorno grave de la sangre

16/12/2010 23:30 0 Comentarios Lectura: ( palabras)

Gen podría combatir el trastorno grave de la sangre

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Los pacientes que sufren de un trastorno grave y hereditario de la sangre, puede que algún día se benefician de una terapia de genes nuevos y ya no necesiten transfusiones de sangre periódicas. Hasta ahora, sólo un paciente ha recibido el tratamiento experimental, y los investigadores, lo han seguido durante tres años.

El trastorno de la sangre beta-talasemia, ocurre cuando una proteína vital de la sangre conocida como la globina beta, no se encuentra en los glóbulos rojos que transportan oxígeno. Sin globina beta, muchos de los glóbulos rojos mueren, causando anemia severa y eventualmente la muerte si la persona no recibe tratamiento.

La beta-talasemia, afecta sobre todo a la gente del Mediterráneo, Oriente Medio, Sudeste Asiático y la ascendencia china. Unos 100.000 de niños nacen con la enfermedad cada año en todo el mundo, de acuerdo con March of Dimes. Los no tratados que tienen la forma más severa, por lo general mueren en la infancia.

En los tratados, el exceso de hierro generado por las transfusiones de sangre, debe ser eliminado con fármacos, que pueden causar efectos secundarios desagradables, que van desde dolor en las articulaciones y vómitos, a los problemas de visión y audición.

Las personas con este trastorno, tienen un riesgo de insuficiencia cardíaca y otras complicaciones que amenazan la vida, algunos relacionados con los mismos tratamientos, a medida que envejecen.

El equipo, ha trabajado en un virus modificado y se han eliminado todos los genes virales. A continuación, sustituyeron los genes con un gen de globina. Además, añadieron los factores por lo que el gen podría actuar sólo sobre las células rojas de la sangre, donde la proteína rica en hierro conocida como hemoglobina normalmente transporta el oxígeno por todo el cuerpo.

Este nuevo ‘ gen’ se inyecta luego en el paciente, que reparó el gen de globina dañado y comenzó a producir hemoglobina normal. Este es un ejemplo más de una terapia génica, que comienza a mostrar un beneficio clínico para los pacientes.

Sin embargó, se señaló un problema con la terapia génica: la incapacidad de controlar todos los efectos que un nuevo gen tendrá en el cuerpo. El gen de la globina, por ejemplo, parece que enlaza con otro gen que participa en el crecimiento celular, provocando una expansión moderada de las células madres sanguíneas, en el cuerpo del paciente. Esto podría explicar algunos de los beneficios terapéuticos, pero también podría ser un precursor del cáncer, señalaron los investigadores.

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