Avances en terapia génica para tratar un tipo de ceguera hereditaria

Investigadores estadounidenses informaron de nuevos avances a través de terapia génica para restaurar la visión en un tipo raro de ceguera heredada.

La terapia, que fue probada inicialmente en sólo uno de los ojos de 12 personas, funcionó bien al ser repetida en el otro ojo de tres de los pacientes, ofreciendo una señal de que el tratamiento es seguro, efectivo y no será rechazado por el cuerpo.

"Nuestra preocupación era que el primer tratamiento (en el primer ojo) podría causar una reacción del sistema inmunitario similar a una vacuna que podría llevar al sistema inmune del individuo a actuar contra la exposición repetida", del tratamiento, explicó el autor principal del estudio, Jean Bennett, profesor de oftalmología de la Universidad de Pensilvania, en Estados Unidos.

A pesar de los riesgos, tres pacientes del estudio inicial se mostraron de acuerdo para recibir la terapia en el ojo que no había sido tratado.

Las tres personas fueron capaces de ver mejor en un ambiente poco iluminado y dos fueron capacer de navegar frente a obstáculos en situaciones de poca luz. No se reportaron efectos secundarios.

El estudio aparece publicado en la edición de este miércoles de la revista Science Translational Medicine.

El revolucionario tratamiento se dirige contra la Amaurosis congénita de Leber, una enfermedad causada por fallas en 13 genes que socava la capacidad de captar luz de las células de la retina. Esta enfermedad causa una pérdida severa de la visión y movimientos anormales del ojo en la infancia del paciente y conduce a una total ceguera a los 20 o 30 años.

Bennett y su equipo probaron un nuevo método insertando un gen corrector en un virus de resfriado desactivado. El virus modificado fue inyectado en el globo ocular, infectando las células enfermas, trabajando como un caballo de Troya para depositar el ADN correcto en la retina.

Ninguno de los 12 pacientes recobró la visión normal, pero todos ellos experimentaron una mejora de al menos 100 veces en la respuesta pupilar a la luz. Seis de los 12 recuperaron la visión hasta el punto de no ser clasificados como ciegos.

Se requiere de más investigación antes de confirmar que el tratamiento contra la ceguera hereditaria pueda considerarse como seguro.